近日，北海康成（01228.HK）与药明生物（02269.HK）合作开发生产的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。
据介绍，戈芮宁可以通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。另据临床数据显示，戈芮宁能显着改善戈谢病核心指标，受试者在治疗9个月后，脾脏体积降低35.32%，血红蛋白增加2.17 g/dL。
5月22日，北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群在媒体沟通会上接受北方经济网等媒体采访时表示，目前全球已获批的戈谢病药物价格昂贵，每个患者的年治疗费用在150万元到250万元之间，很多中国的戈谢病患者即使在进口产品注册批准上市十多年后，仍无法获得治疗。“如果中国药企不能在罕见病领域有所作为，在国际市场定价没有话语权，那中国的患者只能够寄希望于跨国药企的药物能在国内降价。而以过去将近二十年的经历和观察，这样的期盼是比较被动的，几乎不能实现。”他表示。
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根据神经系统是否受累及进展速度，戈谢病可分为非神经病变型（Ⅰ型）、急性神经病变型（Ⅱ型）、慢性或亚急性神经病变型（Ⅲ型）3种亚型以及少见亚型（围生期致死型、心血管型等）。其中，大多数戈谢病患者为I型和III型。儿童患者大多症状较重，早期诊断和积极酶替代治疗能明显改善预后。
薛群向北方经济网指出，在国内已获批的戈谢病药物中，戈芮宁的适应症覆盖范围最为全面，可同时用于Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者，并特别覆盖青少年及成人患者中其他药物治疗无效或不耐受的细分人群。“北海康成正积极与医疗机构展开合作，更新我国的戈谢病诊疗指南。我们希望戈芮宁纳入指南之后，能够成为其进入一线治疗方案并被广泛使用的权威依据。”他表示。
对于戈芮宁未来的销售策略及如何提高患者覆盖效率，薛群告诉北方经济网，“目前，全国理论上来说约有3000名戈谢病患者，北海康成已掌握的累计被诊断出来的患者为数百名，当下，我们最首要的目的是让这些已经被诊断出来的患者尽早获得治疗，打破无药可用的局面。”
“目前最重要的是解决支付问题，如果能够让戈芮宁被支付方有效支付，这实际上是最大的一个利好。”薛群告诉北方经济网，北海康成当前的工作重点在于全面推动戈芮宁纳入医疗保障范畴，希望它可以获得省级或国家层面医疗保障体系的政策支持。“这样可以突破个体化受益局限，使数百乃至更多戈谢病患者更早获得规范化治疗。从社会价值来说，基于戈谢病作为累及多器官系统的特征，我们应该尽早地让青少年患者获得治疗，切实改善患者生存质量。”他表示。
探索分段生产
作为戈芮宁项目的CRDMO服务提供方，药明生物首席执行官陈智胜在会上透露，在戈芮宁的研发生产过程中，药明生物上海基地负责戈芮宁的研发和原液生产，无锡基地负责制剂和包装。分段生产试点政策的推行，为戈芮宁项目上市节省了至少一年到一年半的时间。
“药明生物在严格保障产品之间不互相交叉污染的前提下，在同一个厂里生产多个产品，能够大幅提升产能利用率，降低生产成本，这体现出了药明生物CRDMO的M（生产）端优势。”他表示。
陈智胜直言，“罕见病问题就像冰山一样，我们现在看到的只是水面上的那一小部分。全球医疗体系面临的一个现实难题：几千种罕见病加起来患者数量庞大，但每种病可能只有几千人。以中国为例，虽然罕见病患者总数超2000万，但这些人群分散在数百种不同疾病里，使得单病种药物研发面临严峻的经济可行性挑战。
陈智胜告诉北方经济网，自己最初是通过Amicus的合作接触到罕见病的，因亲眼见过罕见病给整个家庭带来的经济负担和精神压力，让他对这个领域特别有执念。“这类项目不一定要有丰厚的利润，但是我们的社会价值是显而易见的，能够切实帮助到患者及其家庭。”他强调。
他告诉北方经济网，北海康成在十几年前成立的时候，也被赋予了这样一个历史性的责任。“我们的首要任务是构建可持续的商业模式，这是践行社会责任的根本前提。如果都自己不能够可持续运营，后面都是无从谈起。在此基础上，我们认为要既做产品，又做平台，还要做生态，如果没有生态，我们即使把产品平台做出来，最终也是不可能形成闭环的。”
他进一步解释称，戈芮宁项目等于是既做产品，又要做平台，还要做生态，将这三点全部连成一条线。北海康成就是通过戈芮宁的成功研发、生产、获批，到下一步被市场采纳、接受，来为患者构建全生命周期甚至是代际的治疗。“这样的模式自然会兼具经济效益和社会效益，我们也非常期待通过戈芮宁的成功能够形成良性循环的创新生态，使北海康成能够将项目收益持续投入到更多适应症和产品的开发当中。”薛群称。
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